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永利贵宾厅官网:发现基因修复后的细胞逐渐恢复稳定的造血功能

时间:2022/1/8 8:59:39   作者:   来源:   阅读:0   评论:0
内容摘要:近年来,920医院血液科主任王三斌的团队一直致力于探索通过细胞治疗和基因治疗治疗一些复杂血液疾病的方法。12岁的平平(化名)在6个月大的时候被诊断出患有重度地中海贫血。在缺乏造血干细胞移植条件的情况下,萍萍一家不得不每20天选择一次输血来维持她10年的生命。永利贵宾厅官网·的一年...
近年来,920医院血液科主任王三斌的团队一直致力于探索通过细胞治疗和基因治疗治疗一些复杂血液疾病的方法。12岁的平平(化名)在6个月大的时候被诊断出患有重度地中海贫血。在缺乏造血干细胞移植条件的情况下,萍萍一家不得不每20天选择一次输血来维持她10年的生命。永利贵宾厅官网·的一年。2021年9月,在得知920医院有望无需异体移植治愈重症地贫后,平平一家从贵州省黔西南州赶往云南省昆明市治疗。在王三斌的带领下,医院血液科为平平进行了第一例以HBB基因修复为主的地贫基因治疗。

通过治疗后近4个月的临床观察,发现基因修复后的细胞逐渐恢复稳定的造血功能,平平的手掌和脚掌逐渐出血,身体状况逐渐好转,初步停止输血。“我的孩子终于好起来了!”过一段时间,他应该就能回家过年了。”平平的妈妈兴奋地说。

王三斌介绍,“920医院目前正与上海交通大学蔡玉佳教授团队合作,开展β-地中海贫血的基因治疗。经过多年的研究和处理结果,初步证实了该技术的安全性和有效性。接下来,王三斌将带领团队深化研究,继续与科研机构和慈善机构合作,让这项技术造福更多患者。

该治疗的初步成功,宣告了我国首例HBB基因修复的基因治疗重大突破。它有望在未来实现正式的临床应用,彻底改变地中海贫血的治疗。

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